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FDA授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250胆道闭锁孤儿药资格

Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁(biliary atresia)的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病,目前尚没有获批的治疗药物。

在美国和欧盟,A4250目前已被授予多种疾病的孤儿药资格,包括:进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)、Alagille综合征和原发性胆管炎(PBC)、胆道闭锁、原发性胆管炎(PBC)。在美国,A4250也被授予罕见儿科疾病资格、快速通道资格;在欧洲,A4250也已被授予优先药物资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。在欧洲,罕见病是指发病率不超过万分之五的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,协助临床设计、减免欧盟监管备案费用等,获得欧盟的基金支持,以及产品获批上市后为期10年的市场独占期。

胆道闭锁是最常见的罕见小儿肝病之一,在全球每10万名儿童中,胆道闭锁影响4.5-8.5个儿童。胆道闭锁是一种肝脏和胆管疾病,在出生后2-8周出现症状。胆管受损或缺失导致胆汁和胆汁酸被困在肝脏内,很快导致肝细胞受损和瘢痕化(肝硬化)、甚至肝功能衰竭。约80%的胆道闭锁患者(有或无kasai肝胆肠造口术)在出生后20年内需要进行肝移植。胆道闭锁需要肝移植治疗的最常见小儿肝病。

A4250是一种首创的强效选择性回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。目前,该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗,首个目标适应症为PFIC,目前该药治疗PFIC(1型和2型)已处于一项III期临床研究(NCT03566238)。

除了A4250之外,Albireo公司管线中还有2款药物处于临床阶段,分别为elobixibat和A3384。其中特别值得注意的是elobixibat,今年4月,日本药企卫材将该药以品牌名GOOFICE推向日本市场,成为全球上市的首款回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,这是一种每日一次的口服药物,用于治疗慢性便秘。

elobixibat因具有新颖的作用机制而备受业界关注,该药可通过抑制调节胆汁酸重吸收的胆汁酸转运,从而增加患者体内胆汁酸流向结肠,进而促进肠道分泌更多的水分、促进排便,双管齐下,达到自然而然地改善患者自然排便通畅的效果。根据之前达成的协议,卫材拥有elobixibat在日本及部分亚洲国家(不包括中国)的独家权利,Albireo公司则拥有elobixibat在美国、欧洲、中国及其他地区的权利。除了便秘适应症之外,Albireo公司也正在开发elobixibat治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的潜力。

原文出处:Albireo Granted Orphan Drug Designation by FDA For Lead Product Candidate A4250 for Treatment of Biliary Atresia

原标题:罕见病新药!美国FDA授予Albireo新型回肠胆汁转运体抑制剂A4250胆道闭锁孤儿药资格

本文来源自生物谷,更多资讯请下载生物谷APP(http://www.bioon.com/m/)

  (来源:生物谷)

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