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血友病基因疗法前赴后继 UniQure改良版药物激活31%血凝因子

日前,UniQure公司发布了改良版血友病B基因治疗AMT-061的2b期临床试验积极数据,患者在接受基因治疗6周后凝血因子IX可达到正常水平的31%。这使得UniQure在追赶竞争对手SparkTherapeutics的道路上取得了重要的一次进步。

此次AMT-061疗法的IIb期研究是一项开放标签、单臂、单剂量试验,在美国多个中心进行。3名患者接受2x10^13vc/kg的药物单次静脉内(IV)输注,并进行大约6-8周凝血因子IX活性的评估,以确认全球III期HOPE-B研究的治疗剂量。三名参与试验的患者中,6周后平均FIX活性达到31%(分别为23%,37%和30%),远远高于此前AMT-060取得的数据。

UniQure表示,此次参与试验的患者都发生了持续的FIX活性增强,没有患者经历FIX活性损失,也未发生出血或需要FIX输注等事件。尽管AMT-061的长期疗效仍然未知,但接受AMT-060的患者持续FIX活动是一个好兆头。在安全性方面,一名患者发生了肝酶水平轻度无症状增加,在未接受任何额外治疗后自行缓解。

B型血友病作为一种X染色体隐性遗传疾病,患者绝大部分是男性,发病率大约为3.5万分之一。由于患者体内缺乏必要的凝血因子IX(FIX)而造成的凝血功能障碍。目前的治疗方法主要通过输血补充凝血因子,但是患者需要每周多次接受输血,长期输血也会带来许多副作用和很大的经济负担。

来自B型血友病患者自然病史的数据表明,当患者血液循环系统中FIX活性水平超过12%时,就被认为足以减少关节出血风险和对预防性输注凝血因子的需求。如果uniQure最终3期试验能够成功并获批上市,无疑会为这家公司带来巨大的利润。

此前在AMT-060的开发过程中,UniQure与竞争对手Spark的候选药物SPK-9001的比较试验中惨遭失败。虽然高剂量的AMT-060可以触发患者体内3%-12.7%的FIX活性;但Spark和辉瑞合作开发的最新版本SPK-9001可达到38.1%-54.5%的FIX活性,更有一名患者在接受治疗后实现了76.8%的FIX活性。

为解决这一困境,UniQure放弃了AMT-060,并通过从Paolo Simioni获得专利,转向FIX-Padua变异基因疗法,进一步开发了改良版AMT-061。目前来看,这一做法取得了收益。这家荷兰生物技术公司终于收获了积极的试验数据。

相比较于Spark公司,UniQure其实是较早进行血友病基因疗法的公司,当然也一直是Spark的主要竞争对手。虽然Spark公司SPK-9001比uniQure公司AMT-060显示出使患者具有更高的凝血因子IX表达水平。但UniQure认为,在安全性上自己可能更胜一筹。此次进行试验的基因治疗为AMT-061,是建立在AMT-060基础之上的一个改良版本。

AMT-061在研状态(来自UniQure官网)

此次获得积极数据,是UniQure的一个重要里程碑,该公司正着手准备开始该疗法在全球范围内的III期HOPE-B关键研究,该研究目前正在招募B型血友病患者,大约50名分类为严重和中重度的成人血友病B患者,将接受为期6个月的治疗。试验预计将在2019年第一季度开始进行。

UniQure表示,将在今年年底前向美国和欧洲监管机构提交三名患者的数据。如果一切按计划进行,uniQure预计将在明年第一季度开展AMT-061的3期试验。(新浪医药编译/范东东)

文章参考来源:

1、UniQure’s hemophilia B gene therapy achieves 31% FIX activity

2、Bolstered by promising PhIIb snapshot, uniQure plays catch-up with Spark in the race to a hemophilia B gene therapy

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  (来源:海南网综合)

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